Перші успіхи генного методу лікування гемофілії B
Група британських і американських дослідників випробувала нашести пацієнтах новий метод лікування. У його рамках хворим вводився вірус,який доставляє в організм гени, що відповідають за вироблення фактора, якийдопомагає згортанню крові.
Четверо з цих пацієнтів потім змогли припинити прийом ліків.Лікарі вважають, що новий метод генної терапії може радикальним чином змінитина краще життя тисяч людей.
Гемофілія B викликається дефектним фактором крові IX(рецесивна мутація в X-хромосомі). Такі хворі наразі зазвичай змушені робитикілька разів в тиждень ін'єкції штучного фактора IX, виробництво якого дужедороге.
Дослідники з Університетського коледжу Лондона (UCL) тадитячої лікарні Св. Юди в США поставили перед собою мету вирішити цю проблему.
В якості вихідного вірусного матеріалу вони взяли аденовірус8, що зазвичай не викликає яких-небудь симптомів. Він був генетичномодифікований з метою доставки в тканини печінки генетичного матеріалу,необхідного для вироблення фактора IX.
У лікарні Ройял Фрі у Лондоні шести пацієнтам ввели задопомогою ін'єкції модифікований вірус. Двом хворим було введено низьку дозу,двом - середню, а ще двом - високу дозу.
Після цих ін'єкцій вміст фактора IX в крові пацієнтів склаввід 2% до 12%. Зазвичай у хворих на гемофілію він падає до рівня нижче 1%.Рівень фактора в крові першого з пацієнтів утримувався на позначці 2% більше 16місяців. Один з випробуваних, який отримав найвищу дозу вірусу, утримувався нарівні 8-12% протягом 20 тижнів.
Пацієнт Карл Уокер у віці 26 років продемонстрував найбільшвагомі результати. За його словами, він перестав потребувати профілактичногоприйому ліків тричі на тиждень. "Тепер я граю у футбол, бігаю і приймаюучасть в тріатлоні. Раніше мені доводилося робити уколи, щоб уникнути травм ікровотеч. А тепер нічого цього не потрібно", - розповідає він.
Клінічні випробування ставили метою також перевірку безпекинового методу лікування. Потрібні додаткові дослідження його ефективності.Необхідно також триваліше спостереження за пацієнтами для визначення періодудії вірусного матеріалу.
Випробування показали, що через 7-9 тижнів після введеннявірусного матеріалу спостерігалася імунна реакція проти інфікованих клітинпечінки. Однак з нею вдавалося впоратися за допомогою стероїдів. Лікарі хочутьпереконатися, чи не можна обійтися без такого втручання.
Доктор Кетрін Пондер з Вашингтонського університету заявила,що дане дослідження є історичною подією в медицині, оскільки вперше вдалосядомогтися довготермінового ефекту у виробленні фактора крові на терапевтичномурівні.
